Si la agencia acepta la recomendación del grupo de expertos, el donanemab sería el segundo fármaco contra el Alzheimer autorizado en EEUU que ha demostrado de forma convincente que frena el deterioro cognitivo y los problemas de memoria debidos a esta enfermedad.
WASHINGTON - Un medicamento de Eli Lilly para combatir la enfermedad de Alzheimer obtuvo el lunes el respaldo de los asesores sanitarios federales, lo que prepara el escenario para la esperada aprobación del tratamiento para las personas con demencia leve causada por esta enfermedad cerebral.
Los asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) votaron unánimemente que la capacidad del medicamento para ralentizar la enfermedad supera sus riesgos, incluidos los efectos secundarios como la inflamación cerebral y las hemorragias, que tendrán que ser controlados.
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"Creo que las pruebas del ensayo son muy sólidas y demuestran la eficacia del medicamento," declaró Dean Follmann, estadístico de los Institutos Nacionales de Salud.
La FDA tomará la decisión final sobre su aprobación a finales de este año. Si la agencia acepta la recomendación del grupo de expertos, el donanemab sería el segundo fármaco contra el Alzheimer autorizado en EEUU que ha demostrado de forma convincente que frena el deterioro cognitivo y los problemas de memoria debidos a esta enfermedad. La FDA aprobó el año pasado un medicamento de infusión similar, Leqembi, de la farmacéutica japonesa Eisai.
La ralentización observada con ambos fármacos es de varios meses y los expertos discrepan sobre si los pacientes o sus seres queridos podrán detectar la diferencia.
Pero el enfoque adoptado por Lilly para estudiar su tratamiento mensual suscitó dudas entre los revisores de la FDA.
Los pacientes del estudio de la empresa se agruparon en función de sus niveles de una proteína cerebral, llamada tau, que predice la gravedad de los problemas cognitivos. Esto llevó a la FDA a preguntarse si no habría que someter a los pacientes a un escáner cerebral para detectar la presencia de tau antes de administrarles el fármaco. Sin embargo, la mayoría de los panelistas consideraron que había suficientes pruebas de los beneficios del fármaco como para prescribirlo de forma generalizada, sin necesidad de analizar la proteína.
"Imponer el requisito de obtener imágenes de tau no es necesario y plantearía graves problemas prácticos y de acceso al tratamiento," afirmó el Dr. Thomas Montine, de la Universidad de Stanford, que presidió el panel y resumió su opinión.
En términos generales, los resultados de Lilly reflejaron los de Leqembi, ya que ambos medicamentos mostraron una modesta ralentización de los problemas cognitivos en pacientes con Alzheimer en fase inicial. La empresa, con sede en Indianápolis, realizó un estudio con 1,700 pacientes en el que se demostró que los pacientes que recibieron infusiones intravenosas mensuales de su fármaco disminuían un 35% más lentamente que los que recibieron un tratamiento simulado.
Se esperaba que la FDA aprobara el medicamento en marzo. Pero en lugar de ello, la agencia dijo que pediría a su panel de expertos en neurología que revisara públicamente los datos de la empresa, un retraso inesperado que sorprendió a analistas e inversores.
La reunión se debió a varios enfoques inusuales en la forma en que Lilly probó su fármaco.
Uno de los cambios consistió en medir la proteína tau de los pacientes y excluir a aquellos con niveles muy bajos o inexistentes. Sin embargo, los panelistas afirmaron que se disponía de datos suficientes sobre otras mediciones para confiar en que casi todos los pacientes podrían beneficiarse del fármaco, independientemente de sus niveles.
En otra diferencia clave, Lilly estudió la posibilidad de retirar el fármaco a los pacientes cuando alcanzaban niveles muy bajos de amiloide, una placa cerebral pegajosa que contribuye a la enfermedad de Alzheimer.
Los científicos de Lilly sugirieron que la interrupción del tratamiento es una ventaja clave de su fármaco, que podría reducir los efectos secundarios y los costes. Sin embargo, el personal de la FDA señaló que Lilly aportó pocos datos sobre el momento óptimo para interrumpir el tratamiento o sobre la rapidez con la que los pacientes podrían necesitar reiniciarlo.
A pesar de estas dudas, muchos panelistas consideraron prometedora la posibilidad de interrumpir las dosis.
"Se trata de un enorme ahorro de costes para la sociedad, ya que estamos hablando de un tratamiento y una vigilancia caros," afirmó la Dra. Tanya Simuni, de la Universidad Northwestern. Ella y otros expertos señalaron que habría que hacer un seguimiento y pruebas a los pacientes para ver cómo les va y si necesitan reanudar el tratamiento.
El principal problema de seguridad de donanemab fue la inflamación y hemorragia cerebrales, un problema común a todos los fármacos dirigidos contra el amiloide. La mayoría de los casos identificados en el ensayo de Lilly fueron leves.
Según la FDA, en el estudio sobre donanemab se produjeron tres muertes relacionadas con el fármaco, todas ellas por inflamación o hemorragia cerebral. Una de las muertes se debió a un ictus, una complicación potencialmente mortal que es más frecuente entre los enfermos de Alzheimer.
El grupo de expertos de la FDA acordó que los riesgos podrían abordarse mediante etiquetas de advertencia y formación de los médicos, así como mediante escáneres médicos para identificar a los pacientes con mayor riesgo de sufrir un derrame cerebral.
